加齢黄斑変性(AMD)は加齢に伴って発症する、網膜の黄斑部の萎縮または変性で、高齢者における中心視力悪化の一般的な原因とされます。現在、滲出型加齢黄斑変性の治療法は、抗VEGF薬の硝子体内投与が主流ですが、視機能維持回復のためには、原因となる新生血管や瘢痕組織を取り除くとともに、網膜下の網膜色素上皮(RPE)の再建が必要となります。
これまで我々は、理化学研究所と神戸アイセンターとの共同研究の成果を活かし、AMDの患者さんを対象とした自家iPS細胞と同種(他家)iPS細胞から作製したRPE細胞移植によるRPE再建を目指した臨床研究を行い、一定の成果を得てきました。現在、AMDから対象疾患をRPE不全症に適応拡大し、 様々な原因によるRPE細胞の変性や機能不全が起こす視機能低下を改善するための網膜変性の臨床研究を実施しています。また、このiPS細胞由来RPE細胞を用いた治療技術をいち早く届けられるように並行して治験の準備も進めています。